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新聞動態
“真正卓越”的藥物有助于運動神經元疾病
發布時間： 2022/9/22
　　在2017年的家庭視頻中觀看 Les Wood 在治療后獨自行走
　　科學家們表示，他們已經減緩甚至扭轉了由運動神經元疾病 (MND) 引起的一些破壞性和無情的衰退。
　　該治療僅對2% 的患者有效，但被描述為“真正顯著”，是整個疾病“真正的希望時刻”。
　　一位領先的專家說，這是她第一次看到病人有所改善——但這不是治愈方法。
　　MND 協會表示，人們對這種療法“越來越有信心”。
　　　
　　MND，也稱為肌萎縮側索硬化癥 (ALS)，是由將信息從大腦傳遞到人體肌肉的神經死亡引起的。它會影響他們移動、說話甚至呼吸的能力。
　　這種疾病大大縮短了人們的生命，大多數人在被診斷出兩年內死亡。
　　來自南約克郡的68歲的 Les Wood 是國際試驗中第一位英國患者，該試驗發表在《新英格蘭醫學雜志》上。
　　MND 迫使他，一名電工，和他的妻子，一名護士，Val 放棄了他們的職業，因為走路和用手變得更加困難。
　　他的遺傳密碼特定部分的突變導致產生有毒形式的蛋白質 SOD1，從而殺死運動神經元。這些突變導致約2% 的 MND 病例，但其中有五分之一是家族遺傳。
　　由制藥公司 Biogen 資助的對108人的試驗使用了一種稱為基因沉默的創新藥物。藥物 tofersen 有效地抑制了有缺陷的 DNA，因此產生的 SOD1較少。
　　這種治療需要每月進行一次腰椎穿刺，其中一根針穿過脊柱的骨頭之間，將藥物直接放入脊髓液中。
　　經過六個月的治療，服用藥物的人 SOD1水平較低，但身體狀況并沒有好轉。
　　然而，一年后，它正在減緩疾病的發展速度——一些患者的癥狀有所改善。
　　萊斯在2016年接受了他的第一次服藥——一年后錄制的家庭視頻中，他說：“我可以真心實意地說，我感覺好多了。
　　“我實際上走進了房子，沒有棍子，我想，'這種藥有效。'”
　　現在，他說：“MND 是一種進行性疾病——所以盡管我的癥狀繼續惡化，但我不會沒有這種藥物，而且我知道它對我的生活質量產生了影響。”
　　對于謝菲爾德神經科學研究所所長帕梅拉·肖教授，以及參與過25多次該病臨床試驗的資深人士來說，這是一件不可思議的事情。
　　她告訴我：“這是第一次參與的患者報告他們的運動功能有所改善——‘我可以不用拐杖走路。我可以爬上花園的臺階，這是我兩年來無法做到的。我今年可以寫我的圣誕賀卡，去年我做不到。'”
　　結果是“真正的希望時刻”和“新時代”的開始，我們可以期待其他形式的 MND 也取得進展。
　　研究人員說，在早期階段，這種藥物正在阻止進一步的損害。它不能導致新的運動神經元的形成，其余的可能需要一年的時間才能恢復并與肌肉組織形成新的連接。
　　華盛頓大學首席研究員蒂莫西·米勒博士說：“人們可能需要一段時間才能從已經造成的損害中恢復過來。”
　　“絕大多數患有 ALS 的人都經歷了不斷進步的下坡過程，因此功能的穩定確實非常顯著。”
　　該治療直接針對此類 MND 的根本原因，因此對于98% 沒有 SOD1突變的患者將無濟于事——盡管，希望涉及30多個不同基因的其他突變可以針對類似的方式。
　　謝菲爾德大學的 Chris McDermott 教授說：“所使用的減少 MND 中有害蛋白質的方法可能會更廣泛地應用于更常見的 MND 類型。”
　　Tofersen 正在考慮在美國獲得監管批準，并在決定 NHS 是否應支付費用之前在英國免費提供。
　　MND 協會研究主任布賴恩·迪基博士說，這種治療對相對罕見的疾病患者群體“有可能帶來顯著益處”。
　　他補充說，最大的問題是是否在疾病的早期階段給予這種藥物，那時它“可能更有效”，或者甚至給具有 SOD1突變的健康人以“預防疾病的發作”。